Разработка новых вакцин
Oct. 5th, 2015 09:41 am![[personal profile]](https://www.dreamwidth.org/img/silk/identity/user.png){kind=small}
shvarzПослушал короткую лекцию от Jerry Sadoff о том, как компании решают, инвестировать ли им в разработку какой-либо новой вакцины. На самом деле применимо не только к вакцинам, а гораздо шире.
Медицинская необходимость. Под медицинской необходимостью понимается распространенность и серьезность заболевания, которое вакцина будет предотвращать. Это самый главный фактор для решения о выделении ресурсов, потому что он определяет размер рынка и цену, по которой возможно будет вакцину продавать. Помимо этого, ясно определенная медицинская необходимость облегчает переговоры с регуляторными агенствами, улучшает имидж компании среди публики и правительства, мотивирует всех работников в компании.
Бизнес-модель компании. Компании по-разному подходят к своему портфолио в вакцинах. Одной моделью является позиционирование себя как "компании создающей вакцины" (вроде GSK, Merck). Такие компании обычно имеют большой спектр вакцин для самых разных нужд и полагаются на этот имидж для того, чтобы врачи и пациенты выбирали именно их вакцины. Для такой компании важно иметь большое портфолио, даже если некоторые вакцины из этого портфолио приносят не так уж много прибыли. Альтернативная модель - фокусирование на отдельных возможностях, где компания имеет большое преимущество над конкурентами. Так, например, Pfizer делает практически всего одну вакцину - Prevnar, для предотвращения пневмококковой инфекции, но они являются практически монополистами на этом рынке. Для таких компаний важно, чтобы новая вакцина была намного лучше, чем вся остальная конкуренция. Им не имеет смысла инвестировать в области в которых много сравнимой конкуренции. Есть еще и третья модель, это компании (как правило в странах вроде Индии, Китая, Бразилии) которые фокусируются на производстве вакцин, патенты на которые уже истекли, но в данном контексте они большого интереса не представляют, потому что они практически не занимаются разработкой новых вакцин.
Наличие платформы. Платформа - это сумма технологий, знаний, и оборудования в некоторой области. Например, компания может уметь хорошо делать живые вакцины. Или иметь набор адьювантов, которые могут улучшать иммунный ответ к субъединичным вакцинам. Или создавать токсоиды. Естественно, что для компании намного проще взяться разрабатывать вакцину в той области, в которой они являются специалистами, имеют необходимые патенты, имеют специалистов с опытом и т.д. Если компания никогда раньше не создавала вирусные вектора, то браться за создание векторной вакцины означает для нее большой риск и большие инвестиции. Но тут есть и обратная сторона медали - компания может быть заинтересована в приобретении новой платформы и по этой причине взяться за разработку вакцины, которая позволит ей приобрести специалистов, знания, и патенты в некой области. Это часто происходит по какой-нибудь схеме сотрудничества с публично-финансируемыми учеными, так что компания получает доступ к новым ресурсам. Так, например, GSK работала над адьювантами для вакцины от малярии, а потом использовала полученные результаты в (успешной) разработке вакцины от ветрянки.
Expected Net Present Value. Затрудняюсь перевести этот термин, но суть его такова, что на основании целого ряда предположений, компания подсчитывает для себя ценность проекта. Учитывается срок и стоимость всех необходимых исследований, вероятность успеха, стоимость материалов и маркетинга, и ожидаемые объемы продаж в будущем (включая расчеты того, когда вакцина выйдет из под патента и что компания будет делать с этим). В конце весь проект характеризуется одной цифрой. Конечно желательно чтобы эта цифра была положительной. Но тот факт, что она положительная не гарантирует того, что компания за проект возьмется или будет продолжать. Важно чтобы внутри компании NPV для данного проекта был выше, чем NPV для других проектов. NPV - считается не один раз, а постоянно. Поэтому компания может начать разработку вакцины, но если на пути встречаются какие-либо препятствия и NPV становится ниже (или NPV для конкурирующих проектов становится выше), то это может быть причиной для того, чтобы остановить проект. Стоит отметить, что NPV не обязательно должна быть положительной, могут быть ситуации, когда компания по какой-либо причине решает инвестировать в проект с отрицательной NPV.
Другие факторы.
- У компаний существуют стратегические планы роста (или сокращения) инвестиций в R&D и если проект требует ресурсов, которые идут вразрез с этой стратегией, то за него не возьмутся.
- В некоторых случаях существует "бутылочное горлышко", так что у компании может быть достаточно ресурсов во всех областях, кроме одного отдела, и это может быть причиной для отказа от проекта.
- Лидеры в компании имеют возможность продвигать (или закрывать) определенные проекты исходя из своих личных предпочтений.
- Стратегические цели, вроде хороших отношений с обществом или правительствами, или выход на новые рынки сбыта, могут перевешивать критерии сиюминутной выгоды.
Медицинская необходимость. Под медицинской необходимостью понимается распространенность и серьезность заболевания, которое вакцина будет предотвращать. Это самый главный фактор для решения о выделении ресурсов, потому что он определяет размер рынка и цену, по которой возможно будет вакцину продавать. Помимо этого, ясно определенная медицинская необходимость облегчает переговоры с регуляторными агенствами, улучшает имидж компании среди публики и правительства, мотивирует всех работников в компании.
Бизнес-модель компании. Компании по-разному подходят к своему портфолио в вакцинах. Одной моделью является позиционирование себя как "компании создающей вакцины" (вроде GSK, Merck). Такие компании обычно имеют большой спектр вакцин для самых разных нужд и полагаются на этот имидж для того, чтобы врачи и пациенты выбирали именно их вакцины. Для такой компании важно иметь большое портфолио, даже если некоторые вакцины из этого портфолио приносят не так уж много прибыли. Альтернативная модель - фокусирование на отдельных возможностях, где компания имеет большое преимущество над конкурентами. Так, например, Pfizer делает практически всего одну вакцину - Prevnar, для предотвращения пневмококковой инфекции, но они являются практически монополистами на этом рынке. Для таких компаний важно, чтобы новая вакцина была намного лучше, чем вся остальная конкуренция. Им не имеет смысла инвестировать в области в которых много сравнимой конкуренции. Есть еще и третья модель, это компании (как правило в странах вроде Индии, Китая, Бразилии) которые фокусируются на производстве вакцин, патенты на которые уже истекли, но в данном контексте они большого интереса не представляют, потому что они практически не занимаются разработкой новых вакцин.
Наличие платформы. Платформа - это сумма технологий, знаний, и оборудования в некоторой области. Например, компания может уметь хорошо делать живые вакцины. Или иметь набор адьювантов, которые могут улучшать иммунный ответ к субъединичным вакцинам. Или создавать токсоиды. Естественно, что для компании намного проще взяться разрабатывать вакцину в той области, в которой они являются специалистами, имеют необходимые патенты, имеют специалистов с опытом и т.д. Если компания никогда раньше не создавала вирусные вектора, то браться за создание векторной вакцины означает для нее большой риск и большие инвестиции. Но тут есть и обратная сторона медали - компания может быть заинтересована в приобретении новой платформы и по этой причине взяться за разработку вакцины, которая позволит ей приобрести специалистов, знания, и патенты в некой области. Это часто происходит по какой-нибудь схеме сотрудничества с публично-финансируемыми учеными, так что компания получает доступ к новым ресурсам. Так, например, GSK работала над адьювантами для вакцины от малярии, а потом использовала полученные результаты в (успешной) разработке вакцины от ветрянки.
Expected Net Present Value. Затрудняюсь перевести этот термин, но суть его такова, что на основании целого ряда предположений, компания подсчитывает для себя ценность проекта. Учитывается срок и стоимость всех необходимых исследований, вероятность успеха, стоимость материалов и маркетинга, и ожидаемые объемы продаж в будущем (включая расчеты того, когда вакцина выйдет из под патента и что компания будет делать с этим). В конце весь проект характеризуется одной цифрой. Конечно желательно чтобы эта цифра была положительной. Но тот факт, что она положительная не гарантирует того, что компания за проект возьмется или будет продолжать. Важно чтобы внутри компании NPV для данного проекта был выше, чем NPV для других проектов. NPV - считается не один раз, а постоянно. Поэтому компания может начать разработку вакцины, но если на пути встречаются какие-либо препятствия и NPV становится ниже (или NPV для конкурирующих проектов становится выше), то это может быть причиной для того, чтобы остановить проект. Стоит отметить, что NPV не обязательно должна быть положительной, могут быть ситуации, когда компания по какой-либо причине решает инвестировать в проект с отрицательной NPV.
Другие факторы.
- У компаний существуют стратегические планы роста (или сокращения) инвестиций в R&D и если проект требует ресурсов, которые идут вразрез с этой стратегией, то за него не возьмутся.
- В некоторых случаях существует "бутылочное горлышко", так что у компании может быть достаточно ресурсов во всех областях, кроме одного отдела, и это может быть причиной для отказа от проекта.
- Лидеры в компании имеют возможность продвигать (или закрывать) определенные проекты исходя из своих личных предпочтений.
- Стратегические цели, вроде хороших отношений с обществом или правительствами, или выход на новые рынки сбыта, могут перевешивать критерии сиюминутной выгоды.
![[identity profile]](https://www.dreamwidth.org/img/silk/identity/openid.png){kind=small}
no subject
Date: 2015-10-05 01:50 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 01:54 pm (UTC)Фонд Гейтса тоже вкладывается, иногда работает вместе с компаниями, так чтобы часть риска ложилась на фонд, таким образом изменяя для компании NPV.
no subject
Date: 2015-10-05 02:28 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 03:43 pm (UTC)А мы тут статью недавно написали -- не лично я, коллеги -- о статистическом предсказании успеха фармакологического препарата в процессе проверки. Т.е. на основе того "что за лекарство" и "что за компания" можно угадать, пройдёт ли он фазы 1, 2, 3 (с 4 сложнее, там непонятно как параметризовать).
Точность пока порядка 75%, но в следующей версии может быть лучше.
no subject
Date: 2015-10-05 06:43 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 06:46 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 07:22 pm (UTC)Вот если бы ещё поработать год, и вовлечь в работу немножко больше специалистов...
no subject
Date: 2015-10-05 07:24 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 07:45 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 07:53 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-05 07:55 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-06 11:43 am (UTC)http://www.nature.com/nrd/journal/v12/n12/full/nrd4164.html
Очень любопытно было бы ознакомиться со статьей ваших коллег. Это как-то можно сделать?
no subject
Date: 2015-10-06 11:44 am (UTC)Мы делаем почти то же самое, поэтому взгляд изнутри бигфармы весьма ценен.
Очень важный аспект, который многие пропускают - конкурентное окружение. Причем не только то, что уже на рынке, но и то, что там будет, когда ваша разработка будет зарегистрирована.
no subject
Date: 2015-10-06 12:26 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-08 12:15 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-08 01:23 pm (UTC)(меня немножко пугают слова "без всяких моделей". Любое предсказание - это какое-то высказывание о связи характеристик лекарства\процесса\компании и результата испытаний. То есть это модель).
no subject
Date: 2015-10-08 02:39 pm (UTC)no subject
Date: 2015-10-08 02:49 pm (UTC)Когда я говорю "точность", я не имею в виду precision. Например, 97% пациентов в базах данных госпиталя - живы. Т.е. если я предскажу, что все люди будут жить вечно, у меня будет precision > 0.95 at any given time.
Я имею в виду specificity \ sensitivity, g-mean или AUC. Это немножко разные метрики, но мы хотим все из них вывести в район 80%.
no subject
Date: 2016-10-16 04:37 am (UTC)